近日，在长三角国家技术创新中心细胞治疗药物研究所（即江苏崛创生物）揭牌仪式上，由江苏崛创生物与复星凯特联合开发的双靶向CAR-T细胞药物研发管线进行了全球发布，双方将联合推进新一代CAR-T疗法转化落地。
日前，此项研发管线再获重大进展，在自身免疫性疾病临床治疗上取得可喜疗效。一位慢性格林巴利综合征患者在徐州医科大学附属医院接受该CAR-T细胞药物治疗三周后，疾病相关症状得到显著改善，运动功能大幅提升，10米步行测试的完成时间由18秒提升至10秒；患者四肢远端感觉障碍减轻，脑脊液蛋白指标较治疗前下降。患者于2022年12月21日顺利出院，这是全球首例接受CAR-T治疗的慢性格林巴利综合征患者，此次治疗也为神经系统自身免疫性疾病的治疗提供了创新思路。
慢性格林巴利综合征(CIDP)是一种获得性免疫介导的周围神经炎性脱髓鞘病，目前尚无根治方法，需要长期使用免疫抑制药物。但即使是长期服药，一些患者的疾病仍会逐渐加重。
徐医附院神经内科崔桂云主任介绍，徐医附院神经内科是江苏省首批临床重点专科，具有较强的人才优势、雄厚的实力及突出的医疗特色。本次双靶向CAR-T细胞药物成功治疗慢性格林巴利综合征患者，为科室在神经内科疑难病症诊治方面开辟了新领域。
患者主管医生张伟博士表示，慢性格林巴利综合征的特点是肢体进行性无力和感觉障碍，其复发和难治的特性使很多患者致残。“在使用双靶向CAR-T细胞治疗该患者的过程中，我们初期观察到了确切的临床疗效，尽管患者出现了发热、血压轻度降低的不良反应，但都为一过性，经对症处理均得到了很好控制。虽然此次CAR-T治疗的远期疗效还有待进一步观察，但依据患者之前的病情和病程，本次治疗能在短时间内取得如此好的疗效，充分展示了技术创新在治疗复杂难治性疾病中的巨大潜力。”
双靶向CAR-T细胞技术源于徐州医科大学肿瘤生物治疗研究所的科学家团队。该团队在国内率先开展细胞治疗研究，经20余年的基础研究与临床转化，现已拥有海外优青、江苏双创人才、江苏省特聘医学专家、江苏省特聘教授等一批具备深厚研发底蕴、丰富创新经验的高层次技术人才。在细胞治疗药物领域，肿瘤生物治疗研究所建设有国家地方联合工程实验室等共12个国家和省部级创新平台。近期，长三角国家技术创新中心细胞治疗药物研究所（即崛创生物）签约落地，更使得该团队在产业化方面迈出坚实一步。
该研发团队带头人、徐州医科大学校长郑骏年教授表示，团队将进一步推进研发与临床应用的有机结合，实现优势互补，共同推进细胞药物在复杂难治性疾病治疗中的科研成果转化与应用，努力造福广大患者。
报道链接：http://jsnews.jschina.com.cn/xz/a/202212/t20221230_3138125.shtml
